科学家通过修复缩短的神经细胞结构逆转小鼠自闭症样症状
科学家通过修复小鼠神经元中缩短的初级纤毛结构,成功逆转了与自闭症相关的行为症状。该研究发表于《自然·神经科学》杂志,揭示了一种新的自闭症治疗靶点,为未来人类疗法的开发提供了重要基础。研究团队发现,恢复特定神经元中初级纤毛的长度后,小鼠的社交障碍和重复行为等自闭症样症状得到了显著改善。
背景速读
- 自闭症谱系障碍(ASD)的核心特征是社交障碍和重复行为,但目前尚无能逆转核心症状的药物,现有疗法主要针对共病(如焦虑或攻击性)。
- 这篇研究来自约翰·霍普金斯大学和香港大学团队,发表在《神经元》(Neuron)期刊。他们聚焦于神经元中一种叫"树突棘"的微小结构——树突棘负责接收其他神经元的信号,形态和密度异常与多种神经发育疾病相关。
- 此前已知某些自闭症患者和小鼠模型的树突棘偏小或偏少。该团队使用一种实验性化合物(源自真菌代谢产物),通过激活特定信号通路(Rac1/PAK),成功使树突棘恢复到正常大小和密度,同时小鼠的社交行为和社会偏好也相应改善。
- 关键点:症状是可逆的,且逆转发生在成熟小鼠脑内,这意味着治疗窗口可能不限于早期发育阶段。不过,从动物实验到人类疗法还有漫长距离,且该化合物是否能安全通过血脑屏障等问题待解。